细胞科技行业热点观察

2024.10.11-10.23

近期,《中国骨关节炎诊疗指南(2024版)》发布。其中,在骨关节炎阶梯化治疗的方案中指出,在早期或轻度阶段，以修复性治疗为主,如软骨修复性药物、关节注射(药物)、软骨修复术(富血小板血浆、干细胞)等。指南对间充质干细胞关节腔内注射进行了阐述:间充质干细胞通过直接组织生长、分化为特定软骨细胞和促进组织修复等来治疗膝骨关节炎,并通过抗炎和免疫调节、旁分泌为关节修复创造了最佳环境。多项临床试验显示,关节内间充质干细胞注射可减少关节内炎症细胞、促进关节软骨生长并进一步改善患者的疼痛和功能。目前的证据表明,间充质干细胞是治疗轻度至中度膝骨关节炎的潜在方法。

中华疼痛学杂志

10月20日,人民日报、北京日报、极目新闻、大皖新闻等权威媒体对北京大学人民医院副院长赵翔宇发文点赞。赵翔宇作为我国NK细胞治疗领域的杰出科学家,2024年,她首次证实了NK细胞抗病毒治疗的安全性和有效性,这一原创性、突破性的成果,不仅荣获了北京大学屠呦呦青年学者奖,更为全球白血病治疗领域树立了新的里程碑。赵翔宇的研究成果,为全世界无数微小残留病阳性急性白血病患者带来了前所未有的治疗希望,更为全世界树立了治疗典范。

人民日报

2024年10月14日,天津市发布了《天津市全链条支持生物医药创新发展的若干意见(征求意见稿)》。文件指出:加快培育合成生物学、现代中药、放射性药物、核酸药物、细胞与基因治疗、医学人工智能、脑科学、再生医学等特色赛道。发挥天津市药品检验研究院等药品检测机构作用,提升放射性药物、核酸药物、疫苗、细胞和基因治疗类药物、进口药品检测能力以及中药新标准研究能力。支持自贸试验区创新基因与细胞治疗管理模式,探索基因与细胞治疗分级分类制度。

天津市科学技术局

Capricor Therapeutics宣布其HOPE-2开放标签扩展(OLE)试验的三年积极结果。HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良(DMD)病患。OLE试验的分析显示,接受其主打细胞疗法deramiocel(CAP-1002)治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请(BLA)。

药明康德

近日,美国圣裘德儿童研究医院的研究团队在Science杂志上发表了一项重要研究成果,揭示了通过敲除ASXL1基因可以显著增强T细胞的抗肿瘤效果,为开发更有效的T细胞免疫疗法提供了新的思路。长时间的T细胞刺激会导致其功能耗竭,这是限制基于T细胞的免疫疗法持久性的主要因素之一。研究人员偶然发现,一群骨髓增生异常综合征(MDS)的患者在接受抗PD-L1治疗后生存期显著延长。进一步研究发现,这些患者的T细胞中ASXL1基因发生了突变。

医麦客

近日,间充质干细胞再次被写入新版《慢性移植物抗宿主病(c- GVHD)诊断与治疗中国专家共识(2024年版)》,为其正式迈入临床又添坚实一步。随着我国异基因造血干细胞移植技术的不断成熟,移植后长期生存的患者数量迅速增加，患者对生活质量的要求也日益提高。然而,cGVHD患者依然面临早期症状隐匿、筛查诊断不及时以及纤维化问题突出、难以逆转的挑战。该共识旨在为规范cGVHD的诊断治疗和临床实践提供指导,其中,cGVHD早筛早诊及ROCK2抑制剂作为新增二线疗法成为更新亮点。

中国网

近日,士泽生物医药(苏州)有限公司正式宣布完成逾亿元B1轮市场化融资。本轮融资由泰珑/泰鲲资本领投,七晟资本及天汇资本共同投资,峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等老股东追加投资。本轮融资将用于士泽生物临床级iPS衍生细胞药治疗管线的完善、进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。2023年，士泽生物自研的全球首发研发管线临床级iPS衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症,获得美国 FDA认证授予孤儿药资格、并享有获批上市后7年市场独占权等,为中国首个自主iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格。

士泽生物

10月15日,传奇生物公布其明星产品Carvykti销售额。2024年三季度,该CAR-T疗法销售额为2.86亿美元,同比增长87.7%。加上一季度的1.57亿美元、二季度的1.86亿美元,Carvykti的2024年前三季度销售额共计6.29亿美元,同比增长84.3%。这其中约九成来自美国市场。相较之下,国内尚未解决高价 CAR-T的支付难题。这也是虽然国内CGT(细胞基因治疗)领域遇冷,但Carvykti备受关注的原因。

界面新闻

在一项新的研究中,来自斯坦福大学医学院的研究人员揭示了作为成体大脑中生成新神经元的细胞群体,神经干细胞如何以及为何随着年龄的增长而变得不那么活跃。研究者发现了一个被称为GLUT4蛋白的葡萄糖转运体的编码基因,敲除该基因对神经干细胞有激活和增殖作用,导致活的小鼠体内新神经元的产生显著增加。通过最高干预,他们观察到年老小鼠的新生神经元增加了两倍以上。未来有可能设计出药物或基因疗法,以开启年老或受伤大脑中新神经元的生长,或开发出更简单的行为干预措施,如低碳水化合物饮食,从而调整年老神经干细胞吸收的葡萄糖数量。

生物谷