已获批上市间充质干细胞药物盘点：适应症、价格、销量
2025年1月2日，中国国家药监局（NMPA）正式批准了艾米迈托赛注射液的上市，这标志着我国首款间充质干细胞（MSC）治疗药物的问世。该药物主要用于治疗14岁以上的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），为这一领域的患者提供了新的治疗选择。
艾米迈托赛注射液是由铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的人脐带间充质干细胞注射剂。自2013年首次提交新药临床研究申请以来，该产品经历了多年的研发和临床试验。其在II期临床试验中显示出一定的治疗效果，尤其是在接受多次输注的患者中，表现出较好的疗效。
韩国产品
间充质干细胞药物①
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CellGram：急性心肌梗死
批准国家：韩国 批准日期：2011年7月1日 细胞类型：自体骨髓间充质干细胞 适应症：急性心肌梗死（AMI） 价格：1800万韩元（约合15,000美元），且不在医保报销范围内。 销量：2018年，达到25亿韩元的峰值，随后开始下降，2023年为8亿韩元。 概况：CellGram作为全球首个获批的干细胞药物，标志着干细胞治疗取得重大突破。临床试验显示，治疗后6个月，患者左心室射血分数提升约6%。上市初期，CellGram需提交600名患者临床数据，尽管Pharmicell尝试将这一要求减至60人但未获批准，引发业界对其后续审批的关注。 2022年，CellGram被重新定位为先进生物制药产品，显示出其在现行监管框架下的持续发展潜力。
间充质干细胞药物②
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Cartistem：退行性关节炎
批准国家：韩国 批准日期：2012年1月 细胞类型：脐带血间充质干细胞 适应症：退行性关节炎和膝关节软骨损伤 价格：1.9-2.1万美元 销量：累计给药患者人数突破3.1万，累计销售额达到1080亿韩元，2023年超过200亿韩元（约1440万美元）。 概况：Cartistem作为世界首个同种异体脐带血干细胞疗法，已证实能有效抑制炎症并促进受损软骨组织再生。Medipost正筹备在日本与美国的Cartistem 3期临床试验，并有意进军马来西亚等东盟市场。 在日本，符合条件的产品可跳过1、2期，直接进入3期试验阶段。
间充质干细胞药物③
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Cupistem：克罗恩病
批准国家：韩国 批准日期：2012年1月 细胞类型：自体脂肪间充质干细胞 适应症：克罗恩病的复杂性肛瘘 价格：约600万韩元（约5000美元/次） 销量：未公开 概况：Cupistem的一大亮点在于其疗效持久，81%接受治疗的患者在96周后仍维持愈合状态。2014年，该疗法获得韩国健康保险审查与评估服务（HIRA）的医保定价批准，显著提升了患者的经济可及性。
间充质干细胞药物④
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NeuroNATA-R：肌萎缩侧索硬化症
批准国家：韩国 批准日期：2014年7月30日 细胞类型：自体骨髓间充质干细胞 适应症：肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他运动神经元病 价格：1.8万至7.2万美元 销量：未公开 -
概况：NeuroNATA-R通过自体骨髓间充质干细胞注射，发挥神经保护作用，延缓运动神经元凋亡，有效减缓ALS病情进展。一项I期临床试验评估其安全性，7例患者接受鞘内注射并随访12个月，结果显示该治疗方案安全性能良好。
Mesoblast公司产品
间充质干细胞药物⑤
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Prochymal：移植物抗宿主病
批准国家：加拿大 批准日期：2012年5月17日 细胞类型：骨髓间充质干细胞 适应症：儿童急性移植物抗宿主病（GvHD） 价格：20万美元/疗程（通常4剂） 销量：不详 概况：Prochymal作为一款即用型干细胞产品，便捷地通过静脉注射给予，省去了配型与免疫抑制的复杂步骤。它在美国可通过扩展访问计划获取，同时在新西兰、瑞士等多个国家也已获得官方批准。 Prochymal于2009年首次在美国获得批准，随后被Osiris公司出售给澳大利亚的Mesoblast公司，并更名为Ryoncil。
间充质干细胞药物⑥
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Temcell：移植物抗宿主病
批准国家：日本 批准日期：2015年9月 细胞类型：骨髓间充质干细胞 适应症：急性移植物抗宿主病（GvHD） 价格：868,680日元（约合7,700美元）/袋，一个标准疗程通常需要8袋，因此总费用约合12.3万美元）到18.5万美元。 销量：2024年10月30日财报显示，当季销售15亿日元（约950万美元） 概况：Temcell，由Mesoblast公司研发并由日本JCR制药市场推广，临床试验中展现出色疗效，尤在治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病上表现突出。数据显示，接受Temcell治疗的患者，28天后总体反应率高达56%。 此外，Temcell被纳入日本国民健康保险，为患者提供费用报销，减轻了经济负担。
间充质干细胞药物⑦
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Ryoncil：移植物抗宿主病
批准国家：美国 批准日期：2024年12月18日 细胞类型：骨髓间充质干细胞 适应症：用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。 价格：尚未公开 概况：Ryoncil成为FDA首个批准的间充质干细胞（MSC）疗法。一项多中心、单臂III期临床试验结果显示，70%患者治疗后28天展现总体反应，与生存率紧密相关。 作为创新的MSC治疗产品，Ryoncil为类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者带来新希望，未来或将应用于更多适应症。
印度产品
间充质干细胞药物⑧
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Stempeucel：严重肢体缺血
批准国家：印度、欧盟 批准日期：2015年6月（在欧盟获得孤儿药地位） 细胞类型：骨髓间充质干细胞 适应症：严重肢体缺血 价格：2200美元（2017年） 销量：未公开 概况：Stempeucel历经12年研发，采用创新的池化技术，优化了生产流程，确保能为众多患者提供治疗。临床试验证实，Stempeucel在增进严重肢体缺血患者的血流及功能改善方面成效显著。
日本产品
间充质干细胞药物⑨
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Alofisel：克罗恩病
批准国家：欧盟、日本 批准日期：2018年3月23日（在欧盟获得批准），随后在日本也获得了批准。 细胞类型：脂肪间充质干细胞 适应症：复杂性肛瘘 价格：562万日元/剂（约3.6万美元） 销量：2020财政年度，Takeda从Alofisel获得的收入约35万美元。 概况：Alofisel在临床试验中安全性表现良好，但最新研究显示其疗效与安慰剂无显著差异，引发对其临床效益的质疑。2024年12月，欧盟因缺乏确凿疗效数据而决定撤销Alofisel的市场授权。
间充质干细胞药物⑩
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Stemirac：脊髓损伤
批准国家：日本 批准日期：2018年11月21日（获得条件性和时间限制的批准） 细胞类型：骨髓间充质干细胞 适应症：脊髓损伤相关的神经功能障碍 价格：约1500万日元/剂（9.5万美元） 销量：据2019年的一篇文章预测，Stemirac将在未来9年中，每年给Nipro公司带来约340万美元的收入。 概况：Stemirac在日本获有条件及时限批准上市，同时Nipro公司需在七年内提交更多临床数据以验证其有效性。该疗法在临床试验中安全性佳，被日本政府视为突破性产品，旨在加快上市步伐，为急需治疗的患者提供新选项。
间充质干细胞药物⑪
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AKUUGO：创伤性脑损伤
批准国家：日本 批准日期：2024年7月31日（获得条件性和时间限制的批准） 细胞类型：骨髓间充质干细胞 适应症：改善创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性运动瘫痪 价格：尚未公开 销量：尚未公开 概况：AKUUGO是一种同种异体间充质干细胞产品，通过向培养细胞暂时转染人Notch-1胞内结构域基因，显著提升了其促进神经细胞再生的能力。研究显示，AKUUGO不仅具备神经保护效应，还能促进血管新生并发挥重要的免疫调节作用。
伊朗产品
间充质干细胞药物⑫
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Mesestrocell：骨关节炎
批准国家：伊朗 批准日期：2018年 细胞类型：骨髓间充质干细胞 适应症：骨关节炎 价格：2亿伊朗里亚尔（约4600美元）
间充质干细胞药物⑬
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StemSin
批准国家：伊朗 批准日期：2018年 细胞类型：骨髓间充质干细胞 适应症：多发性硬化症 价格：未公开
间充质干细胞药物⑭
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AlloStemSin
批准国家：伊朗 批准日期：2018年 细胞类型：脐带间充质干细胞 适应症：肌萎缩侧索硬化症 价格：未公开
间充质干细胞药物⑮
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Vartocell
批准国家：伊朗 批准日期：2020年 细胞类型：脐带间充质干细胞 适应症：脑瘫 价格：1亿伊朗里亚尔（每瓶含2000万个细胞）约2300美元
中国产品
间充质干细胞药物⑯
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艾米迈托赛注射液：移植物抗宿主病
批准国家：中国 批准日期：2025年1月2日 细胞类型：脐带间充质干细胞 适应症：用于14岁以上患者的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），尤其是消化道受累为主的病例。 价格：尚未公开 概况： 这是中国首款获批的干细胞治疗药物，标志着国内干细胞药物研发迈入重要阶段。艾米迈托赛注射液利用人脐带间充质干细胞，有效修复受损组织并调节免疫功能，临床试验中展现出卓越疗效与安全性。
该药物经中国国家药监局优先审评审批程序上市，凸显其临床迫切需求与显著优势。作为处方药在医院使用，为患者带来全新治疗途径。
来源：免疫和再生医学
本篇文章来源于微信公众号:中启源生物科技
