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 前  言 

全生命周期式设计，打破研发“闭环困境”

创新药的路径，从来不是一个单点爆破的问题，而是一条“研发—申报—注册—临床—推广”的长链条。过去，在这条链条上的任何一个环节遇阻，都可能导致成果“卡壳”、技术“夭折”。

此次《若干措施》首次将政策触角延伸至整个生命周期，全链条发力，体现了制度设计者对创新药生态的深刻理解。

例如，文件明确支持高风险高价值的原创成果早期孵化，鼓励高校、科研院所和初创企业以成果转化为导向，与产业形成闭环。同时，通过构建多元试验平台、强化数据互通机制，实现从临床研究到真实世界研究的连续性支持。

这意味着，过去那种“起点鼓励、终点拦路”的政策碎片将被整合为闭环机制，打破了细胞治疗类创新产品因缺乏“过桥平台”而难以从科研走向临床的老问题。

审批加速：从“守门人”到“加速器”的角色转型 

传统的审批周期往往是新药上市的最大瓶颈。以往，一个细胞治疗产品从递交临床试验申请到正式启动试验，往往需要60天以上的等待时间，再加之随后的反复补件、专家咨询，极大延缓了技术落地。

此次政策明确：全面推行“默示许可”机制，临床试验审批周期缩短至30天，同时建立风险分级管理体系，允许已积累大量真实世界数据的疗法走快速通道。对于以CAR-T为代表的技术成熟、疗效清晰、风险可控的产品，将大幅提高临床试验和注册上市的审批效率。

值得注意的是，此举不仅提速，更体现了监管理念的转变——不再以“防风险”为绝对核心，而是以“促创新”为导向，在确保安全的前提下，为真正有潜力的产品“开绿灯”。

这一角色转型，将药审系统从“守门人”演化为“加速器”，为细胞治疗等前沿技术打开政策新空间。

数据上位：真实世界研究首次与准入挂钩 

在精准医学和个体化治疗快速发展的当下，传统RCT（随机对照试验）模式在细胞治疗领域面临局限。个体差异大、样本量小、伦理问题复杂，使得临床试验常常难以全面反映疗效。

因此，真实世界研究（Real World Study）被越来越多国家视为创新疗法的重要评价方式。但此前在中国，它始终处于“参考”地位，缺乏制度支持。

此次新政在第8条明确提出：“推动真实世界研究结果与药品准入、续约挂钩”，标志着RWS首次拥有了决定性地位。这一条款，为临床实践中已经验证有效的细胞治疗产品打开了准入通道。

以CAR-T疗法为例，瑞金医院201例患者的中国RWS研究显示，最佳缓解率83.1%，超过同期欧美注册数据。这样的证据，未来有望直接进入监管评估系统，影响产品审批、流通与转化。

从“旁证”到“证据”，数据话语权的提升，将使得疗效确切、机制明确的疗法不再受制于传统路径。

医院机制改革：

细胞治疗产品或许将不再“有名无席”

即便获得审批许可，不少创新药却仍难以真正走进医院。一方面，药占比限制、物价备案、采购议价等机制使得高单价药物成为医院管理负担；另一方面，部分制度设计仍以传统小分子药为模板，无法适应细胞药物复杂制备与使用流程。

此次政策对此正面回应：

• 明确不得因药占比、医保控费而限制创新药进入临床；

• 放宽“一品两规”限制，允许细胞药物在多科室、多适应症场景下合理配置；

• 鼓励试点单位开展标准操作路径制定与人员培训，推动细胞制剂进入常规操作体系。

• 政策的底层逻辑已从“管住成本”转向“激活价值”，从“防风险”转向“促可及”。

从框架搭建到产业跃迁的前夜 

《支持创新药高质量发展的若干措施》不是一纸空文，而是一套具备执行路径的政策引擎。从身份定义、数据规范、审批节奏到院内落地，文件构建了一套适配“生物技术时代”的制度骨架。

当“监管明晰化、审批提速化、数据制度化、医院接纳化”四位一体体系建立完成，下一步就轮到科研机构、临床中心与企业共同推进“落地成真”。

对于所有关注医药产业、致力于前沿治疗技术落地的人来说，都是一次难得的机会。

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