行业动态丨政策里程碑！外泌体产业迎来国家级监管框架重构
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新规｜行业动态
2025 年 6 月 10 日，国家药监局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次在国家级文件中明确 "细胞治疗药品（CTMPs）" 在先进治疗药品（ATMP）框架下的分类逻辑与监管标准。
这一政策不仅为我国细胞治疗领域建立首部分类指导框架，更将外泌体这一前沿领域推向历史性监管拐点，标志着行业发展进入全新阶段。
01 监管分水岭丨从灰色地带到 ATMP 正式赛道
在政策出台前，外泌体产业长期面临监管模糊的困境。
2024 年 10 月 31 日，中国食品药品检定研究院曾明确：由干细胞外泌体和生理盐水组成、声称用于创面修复或皮肤填充的产品不纳入医疗器械管理。这导致大量外泌体产品以化妆品备案、消字号产品等形式存在，甚至游走于监管空白地带。商家宣称其具备 "抑制炎症"" 促进细胞增殖 " 等治疗功效，却无需通过药品级别的安全性与有效性验证。
而 CDE 新规彻底扭转了这一局面，首次在国家级监管文件中清晰界定：细胞外囊泡（含外泌体）作为细胞分泌的功能性活性物质，当其具有明确治疗功能时，将纳入先进治疗药品（ATMP）监管体系。这一界定实现了外泌体产品监管属性的根本性跃迁 ——从器械、化妆品等相对宽松的监管范畴，直接升级为与创新药同等级别的严格监管框架。
02 科学界定：三大产品类型与合规三要素
新规以国际通用的 "细胞外囊泡" 科学术语为基础，将其置于 "细胞衍生物药品" 及 "新型递送系统" 亚类，与 "干细胞治疗药品"" 基因编辑药品 "并列，彻底剥离其" 化妆品 "或" 医美材料 " 的附属概念。
文件明确外泌体相关产品主要包含三大类型：
干细胞源性外泌体
免疫细胞分泌的纳米级囊泡
携带功能性蛋白 /miRNA/ 信号分子的微粒
同时确立外泌体产品合规的 "三要素"：
活性成分 + 治疗功能：需明确功能性活性物质及其治疗机制
复杂制备工艺：需经过提纯、修饰、包装等复杂生产流程
明确治疗适应证：如皮肤修复、卵巢激活等具体治疗用途
03 产业冲击波：研发生产标准全面升级
新规的实施如同在产业赛道中央筑起药品级高墙，带来全方位的深远影响：
（一）研发生产门槛陡然提升
外泌体产品开发必须遵循 GLP（非临床研究质量管理规范）、GCP（药物临床试验质量管理规范），并在 GMP（药品生产质量管理规范）条件下生产，核心挑战包括：
规模化生产与质控：需实现外泌体大规模、高纯度、高均一性、高稳定性生产，建立严格的质量标准（如纯度、效价、杂质、外源因子控制）并完成放行检验。
临床价值验证：必须通过严谨的临床试验设计，提供确凿证据证明在特定适应症上的安全性和有效性，彻底告别 "体外实验 + 模糊概念" 的上市模式
（二）产业格局重塑与长远发展
短期内，行业将面临研发周期拉长、成本剧增、大量不合规产品退场的阵痛。但从长远看，强制性的 GMP、GLP、GCP 要求将倒逼产业链在工艺开发、质量控制、临床研究等环节实现质的飞跃：
解决外泌体产业化过程中的核心瓶颈问题
催生具备全球竞争力的高质量治疗产品
推动中国外泌体治疗产业向国际标准看齐
04 监管前瞻：为未来技术创新预留空间
新规按来源将细胞外囊泡分为天然来源和基因工程修饰来源，不仅覆盖当前主流技术路径，更为未来复杂的工程化载药外泌体预留了监管空间，展现出前瞻性的制度设计。
这种科学包容的监管框架，既为产业发展划定合规底线，又为技术创新保留了充足空间。
随着 CDE 征求意见稿的发布，中国外泌体产业正经历从混沌到有序的关键转型。这场监管重塑如同精准的手术刀，切开产业发展的模糊地带。阵痛之后，一个以临床价值为核心、以高标准为基石、真正具备国际竞争力的外泌体治疗产业新生态，正在破茧而出。
告别灰色地带的外泌体，终于站在了生物医药黄金赛道的全新起点，开启规范发展与创新突破并行的新征程。
本篇文章来源于微信公众号:中启源生物科技
