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 引言 

干细胞疗法，曾被誉为“21世纪的医学革命”。但现实中，它又常被质疑为“资本炒作的空中楼阁”。到底干细胞能不能治病？治哪些病？真的有效吗？这些问题长期悬在大众与医生之间。

2022年，一篇发表在《Signal Transduction and Targeted Therapy》的权威综述，给出了最具说服力的答案：全球已有1426项干细胞治疗临床试验正在进行或完成，覆盖20余大类系统疾病，部分已展现出明确疗效与广阔前景。

▲基于干细胞的疗法：历史和细胞来源

从中风、糖尿病，到肝硬化、自身免疫病，干细胞疗法正在多领域取得突破。特别是以间充质干细胞（MSC）为代表的“通用型细胞药”，其安全性和可及性让人看到了再生医学真正落地的希望。这篇文章，将带你看清：干细胞真正“能治什么病”。

干细胞治疗不是“万金油”

但疗效正在被证实

干细胞的临床应用，从一开始就备受争议。一方面，它被资本与营销包装为“万能修复”；另一方面，许多医生却认为“疗效无证据、风险难控制”。

但这篇综述提供了不同的角度——基于真实世界中1426项已登记临床试验的数据分析，干细胞疗法正在多个系统性疾病中展现出确切生物学效果。

根据临床分布，神经系统疾病（如脑卒中、脑瘫、脊髓损伤、帕金森病）是目前试验最多的方向，累计超过370项。

大量研究显示，干细胞可分泌神经营养因子，促进血管重建、减轻脑组织炎症、刺激内源神经修复。在一项应用BM-MSC治疗脑卒中的研究中，受试者在运动功能与认知上均有显著改善。

▲骨髓间充质干细胞 (BM-MSC) 的“干细胞微环境”特性使其在神经元相关疾病的治疗中具有潜力

其次是免疫系统疾病（如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、炎症性肠病等）。干细胞尤其是UC-MSC，凭借强免疫调节能力，表现出显著降低IL-6、TNF-α等炎性因子的效果。在一项针对系统性红斑狼疮的研究中，接受干细胞治疗的患者中60%以上疾病活动度显著下降。

而在内分泌系统，尤其是2型糖尿病领域，干细胞主要通过修复胰岛微环境、增强胰岛素敏感性、促进β细胞功能重建发挥作用。部分Ⅱ期临床显示，HbA1c平均下降达1.5%，血糖波动明显减少。这些不是奇迹，是实实在在的数据。

从脑到肝，从肺到皮肤

干细胞临床布局全面开花

除了神经和免疫系统，干细胞疗法已在多个系统性疾病中进入中晚期临床阶段，形成“可复用技术+分病定制”的策略趋势。

1、肝病领域：MSC被广泛用于肝硬化、肝衰、脂肪肝炎等疾病，机制包括抗炎、抗纤维化、促进肝细胞再生。在一项中国主导的研究中，90%的终末期肝病患者经MSC治疗后肝功能显著改善，腹水减轻。

2、肺部疾病：包括慢阻肺、ARDS、新冠肺炎等，MSC因其免疫调节+修复上皮双重作用，表现出良好前景。特别是在新冠危重症治疗中，MSC能减少肺泡损伤，促进氧合恢复，在多个国家进入快速通道试验。

▲脂肪组织来源的间充质干细胞（AT-MSC）及其来源组织的性质支持它们在治疗应用中的使用

3、皮肤和软组织修复：AT-MSC（脂肪来源）在褥疮、慢性创面、烧伤修复中表现突出，上皮愈合时间平均缩短30%-40%。其外泌体也正成为下一代“细胞衍生药”的开发热点。

4、心血管疾病：包括缺血性心肌病、心衰、周围血管病等。研究显示，MSC可改善局部缺血灌注、促进心肌再生。在一项多中心II期研究中，心衰患者LVEF提升3.8%，运动耐量明显提升。

这些领域的共同特点是：传统药物疗效有限，而干细胞从“组织修复机制”出发，为治疗开辟了新思路。

三大主力干细胞，适应症各有所长

当前临床使用最广泛的细胞类型为间充质干细胞（MSC），而MSC的来源差异，直接决定了其“治疗特长”。

▲MSCs的两大来源：成人来源和围产期来源

• 骨髓来源 MSC（BM-MSC）：最早被开发，组织归巢能力强，适合神经系统、心血管、肝病等高炎症、高修复要求疾病。

  
  

• 脐带来源 MSC（UC-MSC）：免疫原性最低、扩增能力强，适合用于系统性免疫病、肺病、ARDS等。

  
  

• 脂肪来源 MSC（AT-MSC）：来源丰富、外泌体产量高，尤其适合皮肤修复、生殖医学与局部注射疗法。

此外，iPSC（诱导多能干细胞）、ESC（胚胎干细胞）等“高分化潜能型”干细胞，尽管在伦理与安全性方面仍受限制，但其在眼科（如视网膜色素上皮再生）、帕金森病等单细胞替代方向已进入I/II期临床。

每一类细胞都有其“能力圈”，未来临床会越来越倾向于“病种-细胞类型”的精准匹配。

干细胞疗法的“安全账”已基本算清楚

疗效之外，另一个绕不过去的问题是：干细胞治疗安全吗？

这篇综述明确指出，在绝大多数I-II期研究中，MSC类细胞的安全性已得到充分验证。多个数据表明：

• 静脉输注 MSC 后发生严重不良反应的概率 <1%；

  
  

• 最常见副作用为轻度发热、乏力；

  
  

• 未见明确致瘤性，包括长期追踪中也无肿瘤样变报告；

  
  

• 在脐带MSC、脂肪MSC中，甚至比自体骨髓来源的细胞更安全。

▲间充质干细胞 （MSC） 的组织来源对其治疗潜力有很大贡献，因为所有 MSC 类型都具有相同的安全性和重叠的疗效

当然，在部分细胞类型（如iPSC、ESC）中仍需密切监控“异位分化”与免疫排斥等问题。但就当前主流的MSC类产品而言，其“安全边界”已经大致明晰，疗效验证成为下一阶段焦点。

这意味着：从“是否安全”已过关，下一步是“如何有效”。

结语

干细胞疗法已经不是“明日科技”，而是真正进入“疾病治疗工具箱”的现实选择。

从全球1426项临床试验中我们看到：它不是神药，也不是空谈，而是“以组织修复为逻辑”的慢病解决方案。

当你再听到有人问“干细胞到底能不能治病”，请告诉他：神经病、免疫病、糖尿病、肝病、肺病、慢性创面……都已有临床数据支撑的答案。

而真正决定干细胞疗法能走多远的，不是奇迹，而是科研、监管与产业的扎实落地。