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 前  言 

在现代医学的统计表中，一组触目惊心的数字时常被引用：全球每年有1370万人发生中风，其中缺血性中风占比近85%。更令人心惊的是，每4个25岁以上的人中，就有1人一生会经历中风。它不仅夺走生命，还剥夺了无数患者的行动力、语言能力与独立生活的尊严。

传统治疗如溶栓药物和血管介入只能在极短的时间窗口中发挥作用，大多数患者因延误而错失机会。于是，科学界将目光投向再生医学：能否通过“补种”新的神经细胞，让受损大脑重新运转？近二十年间，已有超过30项临床试验验证神经干细胞疗法的安全性和潜力。这场“修复大脑”的探索，正成为中风医学最引人注目的希望。

 01  中风困局与治疗瓶颈 

中风是全球第二大死亡原因，同时是成年人长期残疾的首要来源。患者存活下来后，往往面临偏瘫、语言障碍、记忆衰退等长期负担。常规治疗方式包括静脉注射溶栓药物rtPA（重组组织型纤溶酶原激活剂）以及血管内取栓术。这两种手段都要求在发病4.5小时内完成，否则神经元已大量死亡，治疗效果大打折扣。

▲缺血性脑卒中治疗的现有和未来选择

然而现实残酷：根据《Lancet Neurology》2021年的全球中风调查，仅有不足10%的患者能在合适时间窗内接受血管再通治疗。这意味着，绝大多数幸存者只能依靠康复训练与药物控制，改善有限。

科学界逐渐认识到，中风后的大脑损伤不仅是神经元死亡，更包括炎症反应、血管功能障碍和神经环路的崩溃。单一的“通血管”远远不足，需要一种能在多个层面同时发挥作用的综合策略。此时，具备分化潜力和强大旁分泌效应的神经干细胞（NSCs）进入视野，成为突破瓶颈的可能钥匙。

 02  神经干细胞的独特潜力 

干细胞疗法在中风领域已探索多年，其中最常见的是间充质干细胞（MSCs）。它们易于获取，且在临床试验中表现出良好安全性。但问题也很明显：MSC主要通过分泌因子调控免疫和血管，而难以真正替代丢失的神经元。

相比之下，神经干细胞/神经前体细胞（NSCs/NPCs）优势更为突出：

• 三向分化潜能：能生成神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞，从细胞层面补充大脑缺口。

• 修复因子释放：如脑源性神经营养因子（BDNF）、血管内皮生长因子（VEGF），可同时减轻炎症、促进血管新生、保护现存神经元。

• 神经环路重建：动物实验显示，移植的神经干细胞可在数周后与宿主神经网络形成突触连接，甚至跨半球建立联系。

临床试验也提供了佐证。英国开展的PISCES研究在23例慢性缺血性中风患者中移植人胎儿来源NSCs，结果显示治疗安全，并在部分患者中观察到上肢运动改善。这一发现虽属初步，却为未来干细胞真正“修补大脑”提供了现实依据。

 03  临床证据的挑战与进展 

在医学中，安全性与有效性是检验疗法的两大标准。过去二十多年，全球已开展了超过30项干细胞治疗中风的临床试验。结果显示，几乎所有研究一致确认安全性：无严重免疫排斥或致癌风险。然而，疗效的数据却呈现复杂局面。

▲基于神经干细胞的大脑再生的潜在机制

例如，TREASURE研究（日本，多中心，n=206）探索间充质干细胞治疗中风后遗症。结果表明治疗安全，但在主要功能改善指标上未见显著差异。换言之，“安全但未必有效”。

这并不意味着失败。科学家们意识到，疗效差异可能与多种因素相关：

• 给药时机：太早移植可能干扰炎症清除，太晚则错过可塑性窗口。

• 给药途径：静脉注射虽方便，但细胞大多滞留在肺部；直接脑内注射则创伤较大。

• 细胞来源：胎儿来源与诱导多能干细胞衍生的NSCs，功能差异显著。

因此，下一阶段临床研究的重点，不是证明“能否用”，而是探索“如何用得更好”。

 04  未来方向与前沿探索 

随着再生医学与生物工程的发展，神经干细胞疗法正在迎来新突破。几个值得关注的方向是：

• 精准时机干预:动物模型研究提示，中风后7–14天可能是最佳移植窗口，此时炎症已初步稳定，神经可塑性仍处于高峰。

• 给药方式创新:除了传统的静脉与脑内途径，科学家正在探索颈动脉输注、微胶囊包裹递送等方式，以提高细胞到达病灶区的比例。

• 细胞改造与免疫隐形:利用基因编辑让干细胞表达更多神经营养因子，或通过“免疫隐形”技术减少排斥反应，使其在体内容留更久。

• 类器官与生物支架:近年来兴起的3D脑类器官技术，有望提供更接近真实脑环境的细胞来源。结合可降解生物支架，可帮助移植细胞在大脑中形成有序网络。

正如《Nature Reviews Neurology》2023年所评论的那样：“神经干细胞疗法正在从‘是否可行’走向‘如何最优’的时代”。

 05  结语 

中风是人类健康的顽疾之一，而神经干细胞疗法则像一颗刚刚破土的种子，尚在风雨中摇曳，却已经显露出改变未来的潜力。超过30项临床试验为其安全性背书，PISCES等研究也初步证明它能改善功能。虽然距离成为标准治疗尚有距离，但科学正一步步缩短这一差距。

回望20年前，干细胞疗法还只是“实验室的幻想”；如今，它已进入真实患者的临床试验。或许在不久的将来，当人们谈起“中风”，不仅会想到失能和残疾，也会想到一条全新的康复之路。

参考资料