VX-880是一种源自多能干细胞的“完全分化胰岛细胞”，也就是说，研究人员在实验室中诱导干细胞发育成具有功能的胰岛β细胞，然后通过门静脉注入患者体内，使其定植于肝脏。

不同于胰岛素注射是“人工输入”，VX-880的目标是“恢复自身制造”，让患者重新拥有能感应血糖并自动分泌胰岛素的能力。

更令人兴奋的是，这种细胞移植并非来源于自体胰腺，而是由实验室精确分化出来的“同种异体”细胞，代表着未来可以量产、标准化、普及化的细胞级治疗方案。

根据NEJM发表的临床结果，接受VX-880治疗的12位1型糖尿病患者均为长期依赖胰岛素、且低血糖意识丧失的高危人群。治疗后，所有人恢复了自身胰岛素分泌能力（以C肽显著上升为证据），糖化血红蛋白（A1C）指标达标，严重低血糖事件“清零”。

更具突破性的，是平均92%的外源性胰岛素使用量下降，其中10名患者在疗程中彻底摆脱了胰岛素注射。这不再是“改善”或“缓解”，而是实质性的“功能性恢复”，从机制层面改写了疾病定义。患者不再需要持续胰岛素，而是靠自己身体重新“产糖调控”。

VX-880的成功背后，离不开三个技术核心：

第一，是稳定高效的干细胞分化体系，确保胰岛β细胞的“成熟度”和功能与原生细胞相当；

第二，是精准的门静脉注射策略，使细胞在肝脏顺利“着陆”并存活；

第三，是使用了规范化的免疫抑制方案，避免免疫系统将新细胞当作“外敌”清除。

这些看似技术细节，却解决了干细胞治疗面临的最大挑战——如何安全、持久地让细胞“留下来、干实事”。这也是VX-880能从实验走向NEJM、走进三期临床的底气所在：不仅有效，而且可复制，是科学严谨意义上的“突破”。

VX-880目前已进入3期临床，预计年内招募50名患者，2026年起将有可能申请上市通道。

在ADA年会上，该项目负责人、宾大内分泌教授Michael Rickels直言：这是“患者重获内源性胰岛素控制”的实证标志。这背后还衍生出更多技术方向，如基因编辑的“免疫屏蔽”胰岛细胞（避免免疫排斥）、带有“安全自毁开关”的工程化干细胞，以及无需终身服免疫抑制剂的封装式细胞移植装置。

也就是说，不仅疗效已显，安全性、可控性也在加速完善，干细胞对1型糖尿病的改变，已不是“也许有一天”，而是“正在被制造”。

从过去的“控糖人生”到未来的“免打胰岛素”，1型糖尿病正站在历史变革的起点。

而推动这场革命的，不是药物剂量的升级，而是细胞水平的再生重建——这是一次从“治疗”到“替代”的跨越。

干细胞，不再是科幻热词，而是正在完成器官功能“再造”的现实路径。当VX-880走完三期临床、进入应用推广，人类可能将首次在不依赖外部胰岛素的情况下，自主恢复血糖调节系统。

对于全球超千万的1型糖尿病患者而言，这不仅意味着治疗手段的升级，更是生活方式的根本改写。科学的尽头，不是永远打针，而是让身体自己重新“学会分泌”。