中国是全球肝病的重灾区，每年新增终末期肝病病例超过600万例。尽管原位肝移植是目前最有效的治疗方法，但肝源的极度匮乏成为难以逾越的障碍。坐落于湖南长沙的人类干细胞国家工程研究中心，通过诱导人胚胎干细胞分化为肝细胞，为肝病治疗提供了一个安全、稳定且充足的细胞来源。与湘雅医院的临床合作，让这一技术有望突破肝衰竭治疗的瓶颈。

家住湖南省邵阳市绥宁县武阳镇的陈先生，是全球首位接受人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭患者。39岁的他，有着长达16年的乙肝病史。2018年开始服用抗病毒药物的他，在2021年底自认为病情好转后擅自停药。

2022年4月，陈先生开始出现乏力、腹胀、食欲不振、全身皮肤及眼球黄染等症状，被诊断为“慢加急性肝衰竭”，并合并“原发性胆汁性胆管炎”，病情非常危重。5月，由于病情急剧恶化，他连续进行了三次人工肝血浆置换治疗，但效果不佳。来到湘雅医院时，他的父亲因胃癌去世，巨大的经济压力让他几乎放弃治疗。就在这时，湘雅医院感染病科主任黄燕教授介绍了干细胞治疗的临床研究。尽管对干细胞知之甚少，陈先生还是决定尝试这最后的希望。经过医疗专家组和研究团队的详细评估，并与患者及家属充分沟通后，陈先生在5月26日和29日分别接受了两次人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞制剂治疗。

黄燕教授指出，肝功能和凝血功能是判断肝衰竭进展的关键指标。治疗后，陈先生的总胆红素值从最高的592.2umol/L下降到143.4umol/L；凝血功能从严重受损时的PTA低至35.2%、INR值高达2.03，恢复到PTA56.9%、INR1.36。终末期肝病指数MELD评分和肝硬化指数Child-Pugh评分等指标也显著改善。在接受干细胞治疗一个多月后，陈先生各项指标恢复良好，顺利出院。8月24日，陈先生随访结果显示，治疗三个月后，干细胞治疗的安全性和有效性得到进一步确认。

如今，陈先生的眼球、甲床和四肢上的黄染已经消退，精神状态明显改善。他每天早晚出门散步，早餐能吃两个鸡蛋加一碗面条。他感叹：“我是从死亡边缘回来的，所以更加珍惜现在。”陈先生计划通过努力工作，重新扛起家庭的重担。

中南大学湘雅医院感染科主任黄燕教授解释，肝衰竭是由多种因素引起的严重肝脏损害，如果缺乏有效治疗，患者可能在8到26周内迅速死亡。中国的乙肝病毒携带者高达1.2亿人，每年新增终末期肝病病例超过600万。虽然原位肝移植是最有效的治疗方法，但肝源非常稀缺。人类干细胞国家工程研究中心主任卢光琇教授介绍，用于治疗陈先生的细胞制剂来源于人胚胎干细胞。这种来自受精5-6天胚胎的内细胞团，被称为“万能细胞”，可以在体外无限扩增，并被诱导分化为几乎所有类型的人体细胞，包括肝细胞。

因此，这些细胞可以为终末期肝病治疗提供稳定、充足的细胞来源。移植后的肝细胞可以替代受损肝组织的功能，支持肝组织修复，改善凝血功能，并分泌多种细胞因子，促进肝细胞增殖，同时发挥免疫调节作用，多方面帮助修复肝脏。此前的临床前研究已证明，肝脏细胞制剂能显著提高肝衰竭动物模型的存活率——与对照组仅6.67%的生存率相比，治疗组的生存率提升至68.89%，同时肝功能和凝血功能也得到改善，起到了保护肝脏和促进肝脏细胞再生的作用。

2022年4月13日，由湘雅医院感染科和人类干细胞国家工程研究中心合作的“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目正式启动。这是国际上首个采用人胚胎干细胞来源肝细胞治疗肝衰竭的临床研究。黄燕教授介绍，项目自2019年6月向国家卫健委申报临床研究备案，经过两年的反复修订，完成了临床研究注册。2022年5月起，开始招募10名患者，随访时间为一年。除陈先生外，第二例患者已于7月18日接受治疗，目前无不良反应，消化道症状减轻，凝血功能和肝功能显著改善，即将出院。

项目使用的肝细胞制剂由人类干细胞国家工程研究中心按照《药品生产质量管理规定（GMP）》要求进行生产，产品质量已通过中国食品药品检定研究院复核，具备成熟肝细胞功能，现已完成制剂工艺、细胞生物鉴定和特性分析等试验，可替代人体肝细胞。目前，全球尚无胚胎干细胞相关的细胞制剂上市。人类干细胞国家工程研究中心正加快推进人胚胎干细胞衍生肝细胞治疗肝衰竭的新药申报进程，有望早日应用于临床，为因各种原因导致的急性肝功能衰竭患者带来新的希望。这场由“万能细胞”引领的医学革命，犹如为肝病患者打开了一扇通向光明的大门。在未来的日子里，这种新型治疗方法有望成为更多肝病患者的福音，帮助他们从死亡的阴影中走出来，重新迎接健康的曙光。