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 前  言 

在全球，渐冻症（ALS）患者的生存期通常非常短暂，而蔡磊，这位罕见病患者，凭借“眼球输入法”用眼球控制设备持续参与科研，成为了渐冻症患者中的典型代表。

蔡磊的故事不仅为公众带来感动，也呼吁更多的社会力量关注渐冻症患者的生存现状和他们的抗争。

 ALS治疗的现状：希望与挑战并存  

渐冻症是一种致命的神经退行性疾病，通常导致患者丧失对肌肉的控制，最终因呼吸衰竭而死亡。尽管目前已有FDA批准的药物（如riluzole和edaravone），但它们的疗效有限，对延长患者生存期的作用微乎其微。因此，寻找更加有效的治疗方法成为了医学界的迫切需求。

▲倾向评分匹配的受试者选择用于生存和安全性分析以及数据预处理步骤

近年来，干细胞治疗逐渐进入ALS的治疗视野。自体间充质干细胞（BM-MSC）疗法，特别是通过鞘内注射的方式，展现了其在提高患者生存期方面的潜力。

2023年，相关研究表明，间充质干细胞疗法不仅能减缓病程，还能显著延长患者的生存期。

蔡磊与ALS的“斗争”：社会力量的重要性  

作为一名渐冻症患者，蔡磊在无声无息中用眼睛与外界沟通，继续为科学贡献力量。这一事迹令社会各界对渐冻症患者的生存状态产生了更多关注。然而，蔡磊的困境不仅是个人的挑战，更是全社会面对ALS这类罕见病时需要共同努力的呼声。

蔡磊通过自身的努力展现了人类的坚韧不拔，同时也让我们认识到，社会力量的关注能够为ALS患者带来更长远的希望。在蔡磊的带动下，越来越多的人开始关注ALS，并推动更多科研资源向这一领域倾斜。

干细胞疗法：

为ALS患者带来生存期延长的新希望 

根据2023年《Frontiers in Aging Neuroscience》的一项研究，间充质干细胞（如Neuronata-R®）的治疗显示了显著的生存期延长效果。在这项研究中，157名ALS患者接受了自体间充质干细胞的治疗，并进行了长期随访。研究结果表明，干细胞治疗显著提高了患者的生存概率，治疗组的生存期远超对照组。

▲BM-MSC 治疗组（整体）和外部对照组的 Kaplan-Meier 生存曲线

研究还指出，在接受治疗的患者中，使用多次注射的患者生存期表现更为显著。多次注射组的死亡风险降低了81%，而单次注射组的死亡风险也减少了70%。

▲BM-MSC 治疗组（单周期注射和多次注射）和外部对照组的 Kaplan-Meier 生存曲线

安全性和疗效：数据支持下的干细胞治疗 

 根据研究数据，干细胞治疗在长期随访中没有显现出严重的不良反应，且大多数不良反应为轻微的，诸如背痛和头痛等。这一发现为干细胞疗法的广泛应用奠定了基础。更重要的是，研究还表明，干细胞疗法能够在不增加副作用的前提下，显著延缓ALS的进展并延长患者生存期。

▲多元Cox比例风险模型的森林图。计算与死亡时间相关的风险因素的风险比（HR）和95％置信区间（CI）

通过与外部对照组的比较，干细胞疗法的治疗效果得到了验证，且患者的生存质量在长期观察下得到了改善。

未来展望：干细胞疗法或成ALS治疗的突破口  

虽然干细胞疗法在ALS治疗中的潜力巨大，但目前仍处于不断研究和优化的阶段。未来，随着更多临床试验的推进，干细胞治疗的机制和效果将进一步得到验证。科学家们希望通过不断的研究和改进，使得这一疗法能够普及，造福更多的渐冻症患者。

蔡磊的坚持和科研的突破，不仅让我们看到了个人的勇气，也激励着社会为ALS等罕见病患者创造更好的生存环境。干细胞疗法的前景，给了更多患者新的生存希望，未来的医学研究或许能为他们带来治愈的曙光。